近期，一大批抗癌藥通過綠色通道順利上市。肺癌新藥安圣莎剛剛獲批，抗艾明星藥捷扶康成功入華，免疫治療領域最重磅的PD-1抑制劑帕博利珠單抗（可瑞達）也已登陸中國。受益于我國藥品審評審批制度改革等一系列利好政策，中國患者和國際同步用上創新藥已不是夢。
獲批一個月首批藥品即抵達中國大陸
據了解，帕博利珠單抗是目前國內唯一獲批針對晚期惡性黑色素瘤的PD-1抑制劑，而且從遞交到獲批用時不到6個月，創下了中國進口抗腫瘤生物制劑最快審批記錄。生產企業默沙東馬不停蹄，獲批后立刻安排生產、運輸，8月中旬首批帕博利珠單抗終于抵達中國。
6個月即被審批上市，在歐美也比較少見，這得益于國家對創新藥的大開綠燈。
更利好的是，日前國家藥品監督管理局發布了《關于征求境外已上市臨床急需新藥名單意見的通知》（下簡稱《通知》）。《通知》明確提出，為加快境外已上市臨床急需新藥進入我國，遴選出了48個境外已上市臨床急需新藥名單。納入境外已上市臨床急需新藥名單的藥品，尚未進行申報的或正在我國開展臨床試驗的，經申請人研究認為不存在人種差異的，均可提交或補交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料，直接提出上市申請，國家藥品監督管理局將按照優先審評審批程序，加快審評審批。
在這48種藥品中，事實上已有4個品種獲批在我國上市，帕博利珠單抗是其中之一，獲批的適應證是經過系統治療的晚期黑色素瘤；在這48種藥品中，包涵12款腫瘤藥，涉及非小細胞肺癌、晚期卵巢癌、骨癌、乳腺癌等等，鑒于帕博利珠單抗在歐美國家已經獲批治療晚期非小細胞肺癌、頭頸癌、宮頸癌、胃癌等癌種，企業也在進一步提交材料申請批準治療其他適應證。按照此前的“中國速度”，新適應證獲批指日可待。
獲批惡黑適應證惠及中國患者
黑色素瘤是一種惡性程度極高的腫瘤，而且容易轉移。根據北京市腫瘤防治辦公室的統計，由于我國人口基數大，病人總數多，黑色素瘤每年新發病例約1.6萬例。在免疫治療出現之前，如果發生轉移，患者的整體5年生存率只有5%左右。
2014年9月4日，美國食品藥品管理局（FDA）加速批準了帕博利珠單抗治療經標準治療失敗的晚期或不可切除黑色素瘤，成為FDA首個批準上市的PD-1抑制劑。
2018美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會披露的KEYNOTE-001研究的5年隨訪結果表明, 接受帕博利珠單抗治療的晚期黑色素瘤病人中, 41%（首次治療病人）和34%（全部病人）的病人生存時間超過了5年。所有使用帕博利珠單抗治療晚期黑色素瘤病人中，總生存時間超過5年的比例是34%。首次治療就使用帕博利珠單抗治療的晚期黑色素瘤病人的總生存時間超過5年的比例是41%。也就是說，10位惡性黑色素瘤病人中有4位病人在5年后依然存活。
在最新的《中國臨床腫瘤協會CSCO黑色素瘤診療指南2017版》中，鑒于帕博利珠單抗更高的反應率及更少的副作用，專家已經認為其應被考慮用作一線治療方案。
被稱為全球首個“廣譜抗癌藥”
全球范圍內，帕博利珠單抗已在80多個國家獲批使用，覆蓋了8個瘤種的12個以上適應證，包括黑色素瘤、非小細胞肺癌、頭頸癌、霍奇金淋巴瘤、膀胱癌、宮頸癌、胃癌、B細胞淋巴瘤等。
同樣是在2018 ASCO年會上，一項代號叫“Keynote042”的臨床試驗結果顯示，如果晚期非小細胞肺癌患者是PD-L1陽性，使用帕博利珠單抗的患者中位生存率是16.7個月，而化療組只有12.1個月，免疫藥物比現在的標準化療更優，死亡風險降低了19%。其中，PD-L1是強陽性（>50%腫瘤細胞陽性） 的部分患者受益更明顯，他們使用帕博利珠單抗的中位生存率是20個月，而化療組只有12.2個月。還有另外兩個重要數據值得一提：嚴重副作用比例化療組高達41%，免疫組只有17.8%；中位持續緩解時間化療組是8.3個月，而免疫組長達20.2個月。在美國，帕博利珠單抗已經被FDA批準為部分非小細胞肺癌患者的一線藥物，替代化療成為了新的標準治療方案。
特別值得一提的是，帕博利珠單抗2017年革命性地被批準上市用于治療MSI-H（微衛星不穩定性高）實體瘤。意味著，帕博利珠單抗成為全世界第一個按分子特點而不是發病部位批準了一個抗腫瘤藥。無論腫瘤在什么器官，只要屬于MSI-H亞型，都可以使用帕博利珠單抗。帕博利珠單抗也因此被稱為全球首個“廣譜抗癌藥”。
北京大學腫瘤醫院副院長沈琳教授表示，近幾年，以帕博利珠單抗為代表的PD-1免疫檢查點抑制劑為晚期腫瘤治療帶來了革命性的變化，尤其在非小細胞肺癌、惡性黑色素瘤、MSI-H（包括結直腸癌等15個瘤種）的晚期癌癥治療上為患者帶來了巨大的生存獲益。在美國，帕博利珠單抗獲批多達12個適應證，治療八種不同的晚期腫瘤。然而，在國內，帕博利珠單抗剛獲批用于治療不可手術或轉移性黑色素瘤，也是目前唯一一個獲批的適應證。但是我國在肺癌、肝癌、胃腸癌治療領域存在巨大的未被滿足的治療需求，這可能就是為什么此次帕博利珠單抗作為唯一的一個PD-1單抗，被納入臨床急需新藥快速審批名單的一個重要原因。我們希望通過國家這種快速審批機制，能有更多創新藥物快速惠及中國腫瘤病人。
患者援助項目讓藥品變得可及
8月中旬，帕博利珠單抗已經抵達中國，患者不用奔波于海外和香港，可以更便捷地用上正規途徑的藥。
為了讓藥品變得更加可及，默沙東還將通過一系列措施，盡可能地幫助患者減免費用。據了解，默沙東已經與平安保險展開合作，帕博利珠單抗加入平安保險發布的中國首個商保腫瘤新藥目錄《平安健康險腫瘤新藥目錄》，通過包含癌癥保障的醫療險的上市和腫瘤新藥目錄的發布等形式，讓新藥好藥盡快造福癌癥患者。
據透露，默沙東還將與第三方機構開展中國惡性黑色素瘤患者援助項目，減輕患者的經濟負擔，援助內容和細則會在近期公布。