劉獻祥代表：
您提出的《關于完善我國罕見病藥品供應保障體系的建議》收悉，現答復如下：
一、關于運用采購平臺，實現罕見病藥物帶量采購
《中共中央國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》提出深化藥品、醫用耗材集中帶量采購制度改革，要求“以醫保支付為基礎，建立招標、采購、交易、結算、監督一體化的省級招標采購平臺”。《關于推動藥品集中帶量采購工作常態化制度化開展的意見》（國辦發〔2021〕2號）進一步提出要完善藥品集中采購平臺功能，要求“省級藥品集中采購機構要依托藥品集中采購平臺，以醫保支付為基礎，在藥品集中采購主管部門領導下，對招標、采購、交易、結算進行管理，提高透明度。省域范圍內所有公立醫療機構應在本省（自治區、直轄市）藥品集中采購平臺上采購全部所需藥品。”
我們將認真貫徹落實文件精神，指導地方不斷完善省級集中采購平臺功能，加強采購平臺的規范化、標準化、專業化建設，促進平臺交易信息共享，更好服務于相關市場主體以及政府部門決策。
二、關于罕見病患者待遇保障
醫保部門重視包括罕見病患者在內的各類人群醫療保障工作。一是提高待遇水平，截至2020年底，基本醫療保險參保人數達13.6億人，參保覆蓋面穩定在95%以上，職工和城鄉居民醫保政策范圍內住院費用報銷比例達到80%和70%左右。二是符合條件的罕見病用藥納入醫保藥品目錄。121種罕見病對應的支持治療的藥品和手段絕大部分已納入醫保支付范圍。據統計，121種罕見病中，在中國上市且有相應適應癥的藥品50余種，納入醫保藥品目錄的有40余種。2020年，將7種罕見病藥物降價納入醫保，涉及亨廷頓舞蹈癥、多發性硬化、特發性肺纖維化等罕見病。三是發揮醫療救助托底保障功能。資助包括符合條件的罕見病患者在內的困難群眾參加城鄉居民基本醫療保險，并對參保后個人和家庭難以承擔的符合規定的政策范圍內醫療費用給予補助，進一步減輕醫療費用負擔。目前，各地救助年度限額普遍達到3萬-5萬元。四是通過開展藥品帶量采購有效降低藥品價格。2018年以來，包括安立生坦在內的罕見病用藥已納入集采范圍，中選價格從115元/片降低至20元/片。目前，帶量采購已實現從試點到全國擴圍和常態化運行。
下一步，我們將按照黨中央、國務院決策部署，堅持保基本的方向，將符合條件的罕見病用藥納入醫保支付范圍。同時，對于費用特別高的特殊罕見病，會同有關部門探索罕見病用藥保障機制，努力減輕患者負擔。
三、關于鞏固提升基本醫保統籌層次
國家高度重視基本醫療保險統籌層次工作。基本醫保制度建立之初，國家明確原則上以地級以上行政區為統籌單位，也可以縣（市）為統籌單位。我們按照黨中央、國務院部署要求，加快健全完善基本醫保制度，指導各地不斷鞏固提升基本醫療保險統籌層次。一是基本實現市級統籌。全面整合城鎮居民醫保和新農合兩項制度，建立起統一的城鄉居民醫保制度，新農合從原來的區縣級統籌為主整體提升至城鄉居民醫保的地市統籌，基金共濟能力進一步增強，農村居民和城鎮居民享受醫保待遇更加公平。目前，我國職工醫保和城鄉居民醫保已經基本實現市地級統籌。二是探索推動省級統籌。京津滬渝4個直轄市以及福建、西藏、海南已實現省級統籌。但也要看到，基本醫保實行屬地管理，醫保支付以實際發生的醫療服務為基礎，在提高統籌層次過程中，強化基金共濟的同時，市（地）級在醫保支付管理、基金監管、公共服務等方面的主體責任和意識可能弱化,導致基金平衡風險過度向上集中。需要總結經驗做法，健全績效考核辦法，夯實推動省級統籌的管理基礎。
下一步，我們將按照黨中央、國務院有關部署，深化醫療保障制度改革，鞏固參保覆蓋面，穩定待遇水平，指導地方繼續鞏固提高基本醫保統籌層次，全面做實市地級統籌，積極穩妥推動省級統籌，同步強化管理責任，確保基金安全，推動制度穩定可持續發展。
感謝您對醫療保障事業的關心與支持。
國家醫療保障局
2021年7月5日